Deferasirox

Deferasirox là gì?

Deferasirox là một loại thuốc thải độc qua đường uống có tác dụng chọn lọc Fe (III). Nó là một phối tử đinh ba liên kết với Fe với ái lực cao theo tỷ lệ 2: 1. Nó thúc đẩy sự bài tiết Fe, chủ yếu trong phân và có ái lực thấp với Zn và Cu.

----------------------------------------------------

Công dụng

Quá tải sắt mạn tính ở bệnh nhân bị beta thalassemia thể nặng do truyền máu thường xuyên hoặc truyền máu không thường xuyên.
Các bệnh thiếu máu khác.
Hội chứng Thalassemia không phụ thuộc truyền máu và có ít nhất 5mg.
Sắt/g trọng lượng khô của gan và ferritin huyết thanh > 300mcg/L.

Liều dùng - Cách dùng

Cách dùng:
- Nên uống khi đói. Uống ít nhất 30 phút trước bữa ăn, tốt nhất là vào cùng một thời điểm hàng ngày. Phân tán hoàn toàn bằng cách khuấy trong 100-200 mL nước / nước táo / nước cam cho đến khi thu được mùi thơm mịn; tiêu thụ toàn bộ nội dung. Tráng ly với một ít nước / nước trái cây để loại bỏ cặn và uống phần còn lại. Không phân tán tab trong đồ uống / sữa có ga. Nuốt toàn bộ, không nhai / phá vỡ / nghiền nát viên nén. Không dùng thuốc kháng axit có chứa Al.
- Hướng dẫn pha thuốc: Phân tán hoàn toàn viên nén bằng cách khuấy trong nước, nước cam hoặc táo. Phân tán < 1 g trong 105 mL và ≥ 1 g trong 210 mL chất lỏng. Theo quản trị viên, bất kỳ dư lượng nào sẽ được tiếp tục trong một lượng nhỏ chất lỏng.
Liều dùng:
- Người lớn:
  - Đối với quá tải Fe mãn tính liên quan đến truyền máu: Ban đầu, 20 mg/kg x 1 lần/ngày. Điều chỉnh liều tăng hoặc giảm 5-10 mg/kg, 3-6 tháng khi cần. Tối đa: 40 mg/kg mỗi ngày. Ngừng điều trị nếu nồng độ ferritin huyết thanh liên tục giảm xuống dưới 500 mcg/L.
  - Đối với hội chứng thalassemia không phụ thuộc quá tải Fe: Ban đầu, 10 mg/kg x 1 lần/ngày, có thể tăng lên 20 mg/kg/ngày sau 4 tuần, nếu nồng độ cơ bản của gan-Fe > 15 mg Fe / g gan khô. Điều chỉnh liều tăng hoặc giảm 5-10 mg/kg, 3-6 tháng khi cần. Tối đa: 20 mg/kg mỗi ngày. Ngừng điều trị nếu nồng độ ferritin huyết thanh liên tục giảm xuống dưới 300 mcg/L.
- Trẻ em:
  - Đối với quá tải Fe mãn tính liên quan đến truyền máu:
    - 2-5 tuổi: Ban đầu 20 mg/kg x 1 lần/ngày. Có thể yêu cầu liều chuẩn độ cao hơn.
    - > 5-17 tuổi: Giống như liều người lớn.
- Đối với quá tải Fe của hội chứng thalassemia không phụ thuộc truyền máu: Tối đa: 10 mg/kg mỗi ngày.
- Suy thận: CrCl < 60 (mL/phút): Chống chỉ định.
- Suy gan:
  - Trung bình: Giảm liều một cách đáng kể sau đó tăng dần lên đến giới hạn 50%.
  - Nặng: Chống chỉ định.

Chống chỉ định

Quá mẫn cảm với thành phần thuốc.
Bệnh nhân có tình trạng hoạt động kém, hội chứng loạn sản tủy có nguy cơ cao, khối u ác tính tiến triển.
Số lượng tiểu cầu < 50.000 tế bào/mm3.
CrCl < 60 mL/phút.
Suy gan nặng.

Lưu ý khi sử dụng

Suy gan trung bình.
Trẻ em.
Phụ nữ mang thai và cho con bú.
Lưu ý:
- Theo dõi nồng độ ferritin huyết thanh và xét nghiệm protein niệu hàng tháng.
- Đo men gan và bilirubin trước, 2 tuần trong tháng đầu tiên và tháng sau đó.
- Thực hiện kiểm tra thính giác và kiểm tra mắt trước khi bắt đầu điều trị và hàng năm sau đó.
- Theo dõi chức năng thận và công thức máu trước khi bắt đầu điều trị và thường xuyên trong thời gian điều trị.

Tác dụng không mong muốn

Buồn nôn, nôn mửa, tiêu chảy và đau bụng; phát ban, hồng ban đa dạng; nhức đầu, sốt, ngứa, lo lắng, rối loạn giấc ngủ, mệt mỏi, chóng mặt, rối loạn sắc tố da, nhiễm trùng, đau họng, phù nề; viêm mạch bạch cầu, mày đay, rụng tóc; tăng creatinin huyết thanh và giá trị men gan, bệnh ống thận, protein niệu; mất thính giác và rối loạn thị giác, bao gồm cả đục thủy tinh thể.
Có khả năng gây tử vong: Loét và xuất huyết đường tiêu hóa trên, suy thận cấp, viêm gan và suy gan, phản ứng quá mẫn nghiêm trọng, ví dụ: phù mạch và phản vệ, mất bạch cầu hạt, giảm bạch cầu trung tính, giảm tiểu cầu.

Tác dụng thuốc khác

Có thể chelate Al khi sử dụng thuốc kháng axit có chứa Al.
Giảm tiếp xúc với colestyramine và các chất cảm ứng mạnh của các enzym UGT (ví dụ như carbamazepine, rifampicin, phenytoin).
Có thể làm tăng nồng độ trong huyết thanh của chất nền CYP1A2 (ví dụ: duloxetine, theophylline) và CYP2C8 (ví dụ repaglinide, paclitaxel) và giảm nồng độ trong huyết thanh của chất nền CYP3A4 (ví dụ: ciclosporin, thuốc tránh thai nội tiết tố, simvastatin).
Thức ăn làm tăng sinh khả dụng một cách khác nhau.